희귀의약품 및 희귀질환에 관한 최신정보를 수집, 데이터베이스화하여 자 및 공급자 등 필요로 하는 자에게 제공하고 희귀의약품의 원활한 수 의 건강증진에 기여함을 목적으로 한다. 국내희귀의약품 및 희귀질환정보수집.정리 및 데이터베이스와 추진 희귀의약품 관련 국내 수급현황조사 희귀의약품 수급관리체계 확립 및 특수한 희귀의약품의 공급 희귀의약품의 연구개발비 조성 및 지원 희귀의약품 및 희귀질환 관련 대외 민원접수 및 해결 희귀의약품 및 희귀질환 관련 정부정책의 개발 및 건의 희귀의약품 및 희귀질환 관련 국제기구의 기입 등 국제협력 희귀의약품의 효능,효과 및 부작용 평가 등 연구사업 희귀의약품 및 희귀질환 관련 정보매체의 개발 및 홍보활동 기타 희귀의약품 및 희귀질환관련 사업
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